FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 关键性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣告，美国 FDA 授予 Pexidartinib 实质性病患药品会籍，应用于缝合将与功能有限或危重症潜在衰弱相关的腱鞘纤肉瘤（TGCT）病患。TGCT 是一种罕见的、通常非转移性的，它影响滑膜新线关节、滑囊及腱鞘，加剧肿胀、疼痛、凌乱及受影响关节或后肢青年运动能够增加。

据估计，每年每 100 都来中所会发生 11 例腱鞘纤肉瘤病例。病患者通常在 20 岁至 50 岁患病，这取决于腱鞘纤肉瘤的类型，男士发生这种的可能性是男性的两倍。目前为止，尚无获 FDA 批准的系统性病患药品应用于腱鞘纤肉瘤的病患。

切除术是目前为止腱鞘纤肉瘤的主要病患方式

「切除术是腱鞘纤肉瘤的主要病患方式，但对于扩散形式的该疾病病患者，更难以缝合，并且有较高的复发率，加剧多种复杂的切除术，甚至使一些病患者截肢，」第一三共制订副总裁兼世界性共同开发总监、哲学博士、哥伦比亚大学 Ghazzi 说是。

「我们很欣慰 FDA 意识到腱鞘纤肉瘤未能考虑到的病患消费，我们希望与 FDA 密切合作，加快这种应用于腱鞘纤肉瘤病患者的潜在非切除术病患药品的共同开发。」实质性病患药品会籍的授予基于一项 1 期学术研究扩充描述符的结果，该学术研究用以高度评价 Pexidartinib 的兼容性性与确实。

「在我们早就进行的 1 期学术研究中所所通过观察到的自发包括了初步的概念验证，即在一些腱鞘纤肉瘤病患者中所，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 会兼容性、有效地增加负担，为加速该药品并不需要进到 3 期临床试验包括了证据，」 Plexxikon 副手制订官、哥伦比亚大学 Bollag 说是。

「在我们致力于共同开发必需解决罕见疾病如腱鞘纤肉瘤未能考虑到医疗消费的新型靶向病患药品中所，这次的实质性病患药品会籍代表了另一个最主要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期学术研究 ENLIVEN 目前为止早就招聘有症状，且切除术缝合将与功能有限或危重症潜在衰弱相关的腱鞘纤肉瘤病患者。

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出版人： 冯志华